Tehnoloģiju, ar kuru ārstnieciskos nolūkos izmaina dzīvas šūnas ģenētisko materiālu, sauc par gēnu terapiju.
Attēlā: Dr. Frenks Andersons un viņa četrus gadus vecā gēnu terapijas paciente Ashanti De Silva.
Cilvēkiem ar šo gēnu nestrādā imūnsistēma un viņi var nomirt niecīgākās infekcijas dēļ. Gēnu terapijas procedūru sāka ar T cilmes šūnu izolēšanu no meitenes kaula smadzenēm. T šūnas ir atbildīgas par normālu imūnsistēmas funkcionēšanu. T šūnas sajauca ar ģenētiski pārveidotu vīrusu, kurā bija iebūvēts normāls ADA gēns. Vīrusi inficēja T šūnas un normālais ADA gēns iebūvējās T šūnu DNS molekulā. Ģenētiski pārveidotās šūnas tika savairotas un ievadītas meitenes asinsritē. Pēc gēnu terapijas procedūras meitene dzīvo pilnvērtīgu dzīvi.
Šajā gadījumā šūnu pārveidošana notika ārpus organisma - ex vivo (latīņu valodā ex - ārpus, vivo - dzīvs)
Gēnu terapija ir visefektīvākā, ja tiek veikta cilmes šūnām, jo tad gēnu izmaiņas saglabājas arī nākamajās paaudzēs. Katra organisma reakcija ir individuāla un grūti paredzama. Gēnu terapijas vēsturē ir arī letāli iznākumi.
Gēnu terapiju var veikt arī izmainot šūnu DNS tieši organismā - in vivo (latīņu valodā in - iekšā). Šajā gadījumā cilvēku inficē ar vīrusiem, kas nes terapeitisko gēnu. Vīrusi organismā atrod atbilstošās šūnas un ienes tajās terapeitiskos gēnus. Bet uz vīrusiem var iedarboties imūnsistēma un tos iznīcināt.
Ģenētiskais materiāls tiek izmainīts somatiskajās, bet ne dzimumšūnās, tāpēc izmaiņas netiek pārmantotas nākamajās paaudzēs. Zinātnieki pēta iespējas izmantot gēnu terapiju Alcheimera slimības, Parkinsona slimības u.c. slimību ārstēšanai. Arī Latvijas Biomedicīnas pētījumu un studiju centrā zinātnieki pēta un izstrādā jaunus gēnu nesējus, piemēram, liposomas.